美药管局批准“史上最贵”疗法

时间:2019-09-11 08:18:07 作者:东墟岩鼻网 手机订阅 参与评论(0) 【投稿】

美药管局介绍,这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷,从而改善肌肉功能,提高患者生存率。临床试验显示,患儿用药后运动能力明显改善,能够控制头部活动,并在无支撑情况下坐立。

《人鼠之间》电影海报。

根据复星医药披露,重庆食药监局在接到举报信后已经开展相关调查,并已于8月23日对重庆医工院进行了飞行检查,飞行检查的结果尚待结论性意见。复星医药董事长陈启宇也回应称,公司高度重视本次举报事件,目前集团总部已派员到企业现场对生产管理进行严格检查,核实情况。 重庆市食品药品监管局也表示已启动对被投诉举报企业的相关调查工作,已派出检查组进驻企业,如发现存在违法违规生产行为,将依法进行查处。

据悉,西安市未央区人民法院即将开庭审理此案。

新华社华盛顿5月24日电(记者周舟)美国食品和药物管理局24日批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。开发该疗法的瑞士诺华公司对其标价212.5万美元,被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。

诺华公司在一份声明中说,与一些疗法需要长期治疗不同,Zolgensma疗法是一次性治疗,如果患者存活期达到5年,则相当于平均每年花费42.5万美元,不比现有的一些疗法更贵。

目前,另外一种治疗儿童和成人脊髓性肌肉萎缩症的疗法是美国百健公司的Spinraza,第一年治疗花费75万美元,此后每年的费用为37.5万美元。

新疗法名为Zolgensma,用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者。这种疾病由基因突变引起,患者常在1岁内发病,出现肌肉无力和萎缩症状,多数会在婴幼儿期因呼吸衰竭死亡。

今年以来,针对“洋垃圾”走私,全国海关已经开展5轮次高密度、集群式、全链条集中打击,全力封堵拦截“洋垃圾”走私入境,共刑事立案479起,抓获718名犯罪嫌疑人,打掉202个走私犯罪团伙,查证155万余吨走私废塑料、废矿渣、废五金等涉案固体废物。

吴尊在评论中看到有一位粉丝说:“护照就是我!”还误以为是好心人出现,急忙回复道:“是谁?赶快说……不能骗我哈哈!答案就是你在那里捡到的。”当然,也有粉丝调侃吴尊太粗心,吴尊也好脾气地“认错”:“前几天太累了……是个教训! 下次不敢了!”